2020. augusztus 2., 16:31

Csodaterápiák és a valóság

Legutóbbi írásomban a csontvelői őssejtek átültetését ismertettem dióhéjban. Röviden megemlítettem a regeneratív orvoslás fogalmát is, ezúttal ezzel foglalkozom kicsit bővebben. Ezek a beavatkozások rengeteget ígérnek, de mikor lesz belőlük valóság?

Manapság a vezető kórházak sebészi gyakorlatának mindennapos része a szervátültetés. Valóságos csoda lehetett, amikor Christian Barnard elvégezte az első sikeres szívátültetést. A vérátömlesztés jóval egyszerűbb beavatkozás ennél, a maga nemében mégis egyfajta csodát fedezhetünk fel ebben is. Önmagában az ötlet, hogy lehetséges az egyik szervezetből a másikba vért (és persze más szövetet, szervet) átvinni, különleges. Mennyi tudást kellett felhalmozni ahhoz, hogy végül biztonsággal végrehajtható legyen! Az utóbbi három-négy évtized kétségkívül egyik ilyen csodája a csontvelői őssejtek átültetése. Ezzel rengeteg vérképzőszervi daganatos betegnek – főleg fiataloknak, gyerekeknek – adnak esélyt az életre. (Ide kívánkozik egy elírás helyesbítése az előző cikkemből: egy helyen a hemofília kifejezés szerepelt a leukémia helyett, ez utóbbi vonatkozik ugyanis a vérképzőszervi daganatokra.)

A regeneratív orvoslás hasonló csodával kecsegtet, mint ami a csontvelői őssejtek átültetésével megvalósult. Érdemes azonban tudni, hogy a sikeres csontvelő-transzplantációt sok-sok évtizedes kutatás, kísérletezés előzte meg.

20111129-gyogyulj-szervatultetes-igaz-hogy3.jpg

Mostanában nagy nyilvánosságot kap több amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS-ben) szenvedő fiatal esete. Ennél a betegségnél az izmok mozgatásában, vezérlésében szerepet játszó gerincvelői idegsejtek pusztulnak. Arról is lehet olvasni, hogy nemritkán valamilyen bizonytalan hátterű klinikák esetleg gyógyírt kínálnak erre a betegségre, mégpedig őssejtterápiával. Az ötlet valóban kecsegtető: a pusztuló idegsejtek helyére beépíteni új, életerős idegsejteket, és azok majd pótolják a kiesett funkciót. Másik megközelítés is felmerül: génsebészeti módszerrel kijavítani azt a hibás gént, amely a mozgató idegsejtek sérülékenységét, majd pusztulását okozza. Előbb-utóbb mindegyik járható és biztonságos beavatkozás lehet. Ma sajnálatosan nagyon keveset tudunk e folyamatokról. Nem tudjuk pontosan, milyen körülmények szükségesek az idegsejtekké alakulni képes őssejtek gerincvelői hálózatba épüléséhez. A génsebészeti eszköztárunk sem annyira stabil, mint ahogyan azt egy-egy úttörő tanulmány sugallja.

Tudományos előrelépések ugyan vannak, de ezek legtöbbje genetikailag módosított egerekben működik. Félreértés ne essék, ezek fontos lépések! Ezekből az eredményekből tanulhatjuk meg, pontosan mi szükséges ahhoz, hogy az őssejtek végleges szöveti sejteket alakítsanak ki. Idegsejtek esetében például nyúlványokat növesszenek a megfelelő helyre, kapcsolatot alakítsanak ki az ottani idegsejtekkel, és működésbe lépjenek. Pár évtized múlva talán nem lesz fantasztikum, hogy baleset következtében gerincvelői sérülést szenvedők újra talpra állhassanak. Sok ígéretes fejlesztés zajlik ez irányban. Ugyanígy a degeneratív idegrendszeri kórképeket is nemsokára innovatív módon tudjuk majd kezelni. Gondolok itt nemcsak az előbb említett ALS-re, hanem a hírhedt Parkinson-kórra vagy Alzheimer-kórra, valamint megannyi, kevésbé ismert, gyógyíthatatlan idegrendszeri betegségre. Ahhoz, hogy ezek a terápiák valósággá, elérhetővé váljanak, még rengeteg felfedezőkutatásra van szükség. Azért, hogy biztonsággal lehessen a beavatkozást végezni, életet ne veszélyeztessenek velük, másik betegség, például későbbi daganat kialakulását ne idézzék elő.

alzheimer-min.jpg

Az idegrendszeri betegségek optimális alanyai a génterápiás kísérleteknek. Rengeteget olvashatunk, hallhatunk ezekről is. Az érett idegsejtek már nem osztódnak, többek között ezért ideálisak a genetikai módosításra. Nem kell azt a kihívást megoldani, hogy az utódsejtekben is működőképes maradjon a mesterségesen bevitt genetikai kód. A gerincvelői eredetű izomsorvadásra kifejlesztett, már forgalomba került gyógyszerek esete kitűnő példa. Genetikai beavatkozás már működik, és kialakulóban van a drága eljárás közfinanszírozásának módja is. Ez tehát már a valóság: egy-két ritka betegség esetében. Ettől még óriási előrelépés!

Ezeket a mérföldköveket azonban nem gyorsítja a túlzott ígérgetés. Sajnos, sokan kihasználják a betegek gyógyulási vágyát, reményét. Felelőtlenül, megalapozatlanul ígérnek gyógyulást degeneratív, autoimmun vagy egyéb betegségeikre. Mindezekből persze számtalan botrány kerekedett, ezek pedig rontanak a regeneratív medicina hitelén. Ezért írom, hogy a felelőtlen ígérgetés nem viszi előbbre az innovációt. Inkább azt kell megértetni a társadalommal és különösen a szenvedő, reményt kereső betegekkel, hogy a biztos, bizonyítottan hatásos terápia hosszadalmas munkával fejleszthető ki. A kísérleti fázisban levő terápiákat pedig meg kell különböztetni a kuruzslók tevékenységétől. A nyílt, kontrollált környezet, ellenőrizhető tudományos eredmények, bizonyítékok mindenképpen a megbízhatóságot növelik. Az intézmények, ahol az ígéretes fejlesztések zajlanak, általában széles körben ismert, híres kutatóhelyek, klinikák, de legalábbis szoros kapcsolatot ápolnak ilyen intézményekkel.

Jelen írásommal csupán arra szeretném felhívni az olvasó figyelmét, hogy legyünk körültekintőek, ne hagyjuk, hogy kihasználják a gyógyulásba vetett reményünket! Egyszerű, ám drága kenőcsről legyen szó, vagy sokkal drágább őssejtkezelésről, ne engedjük megvezetni magunkat. Másrészt, bőven van okunk bizakodni is, hiszen rengeteg fejlesztés történik éppen az egészségügyi szektorban, köszönhetően az utóbbi évtizedek kutatómunkájának. Ezeket még gőzerővel folytatni kell, hogy valóban elérhetővé váljanak a csodaterápiák!

dszzs20151219022.jpg

(Megjelent a Magyar7 c. hetilap 2020/31. számában)

Megosztás
Címkék

Iratkozzon fel napi hírlevelünkre

A Facebook drasztikusan korlátozza híreink elérését. A hírlevelünkbe viszont nincs beleszólása, abból minden munkanapon értesülhet a nap 7 legfontosabb híréről.