Jön a génszerkesztés: forradalmi módszer az örökletes betegségek gyógyításában
Először fogják alkalmazni az emberi testben a CRISPR programozott génszerkesztési rendszert, hogy megpróbáljanak gyógyítani egy örökletes szembetegséget, a Leber-féle veleszületett vakságot, jelenleg folyik a betegek kiválasztása az első ilyen tudományos kutatáshoz.
A ritka betegség már születéskor vagy az élet első hónapjaiban megjelenik. A betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptorsejtek egészséges fejlődését.
A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, pótolják ezen gén egészséges változatával a CRISPR genetikai ollót használva.
A beavatkozás egyszeri kezelést jelent, amely meg fogja változtatni az beteg veleszületett DNS-ét,
de utódai esetében nem lesz örökölhető.
Ez a fajta génszerkesztés az emberi testben eltér attól, amit Ho Csian-kuj kínai kutató tavaly végzett, amikor a "molekuláris ollóval" megváltoztatta egy ikerpár génállományát, hogy a babák ne kaphassák el a HIV-vírust, amellyel apjuk fertőzött volt. A gyermekek utódaiknak örökíthetik megváltoztatott génállományukat.
A Leber-féle veleszületett vakságot egyes betegeken már sikeresen kezelték génterápiával.
Az ő esetükben módosított vírust használtak az egészséges gén bejuttatására a retinában lévő sejtekbe injekció által. Az új tanulmányba három éves gyerekeket és felnőtteket vonnak be.
